Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie refundacji produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor)
Jednocześnie Towarzystwo wskazuje na niezrozumiałe i niezgodne z wiedzą medyczną ograniczenie w zakresie mutacji w genie CFTR do pacjentów z genotypem F508del/F508del, F508del/minimal function, F508del/residual function oraz F508del/gating mutation. Obecnie od października 2023 ETI jest zarejestrowany na terenie UE u dzieci od 2 roku życia i dorosłych z przynajmniej jedną mutacją F508del (druga mutacja nie ma znaczenia w kwalifikacji do leczenia, oznaczenie F508del/any). Jednocześnie dane naukowego wskazują, że lek jest wysoce skuteczny zarówno u homozygot jak i heterozygot F508del, niezależnie od mutacji na drugim allelu genu CFTR. Zaproponowane przez Prezesa AOTMIT ograniczenia wprowadzają zamieszanie i niepewność, bowiem nie ma naukowej definicji mutacji typu minimal function, residual function i gating mutation, a użyty podział jest uznaniową propozycją podmiotu odpowiedzialnego. Wobec niemożności obiektywnej weryfikacji typu mutacji, świadczeniodawca nie będzie mógł zweryfikować spełnienia kryteriów włączenia pacjenta do programu lekowego B.112. PTM stoi na stanowisku, że zaproponowana rekomendacja z ww. ograniczeniem jest nieuzasadniona, a rozszerzenie refundacji ETI w ramach programu lekowego powinno nastąpić zgodne z rejestracją terapii lekowej (od 2. roku życia u wszystkich chorych z genotypem F508del / F508del i F508del/any). |
W odniesieniu do 
Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie refundacji produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor)
W odpowiedzi na Stanowisko Rady Przejrzystości nr 116/2024 z dnia 28 października 2024 roku w sprawie oceny leku Kaftrio (ivacaftorum + tezacaftorum +elexacaftorum – ETI) w ramach programu lekowego B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”, Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy wskazuje, że przedmiotowe stanowisko w kwestii merytorycznej jest błędne i niespójne z wnioskami zawartymi w Analizie efektywności klinicznej opublikowanej w kwietniu 2024.
„Dostępne dowody naukowe – badania RCT, badania jednoramienne i porównanie pośrednie, wskazują na wyższą skuteczność terapii ETI we wnioskowanej populacji w porównaniu z leczeniem iwakaftorem, lumakaforem/iwakaftorem, tezakaftorem/iwakaftorem + iwakaftor lub standardowe leczenie, przy zachowaniu akceptowalnego profilu bezpieczeństwa. Pomimo różnorodności analiz, biorąc pod uwagę grupy wiekowe, genotypy i komparatory, wyniki są spójne, wzajemnie się uzupełniają i potwierdzają, że efekt trójlekowej modulacji F508del-CFTR jest na tyle duży, że wystarcza obecność tylko pojedynczej mutacji F508del by osiągnąć oczekiwaną korzyść kliniczną. Wykazano całościową poprawę stanu klinicznego pacjentów, zarówno w odniesieniu do poprawy jakości życia (wynik w domenie oddechowej kwestionariusza CFQ-R) i zmniejszenia częstości zaostrzeń płucnych, jak również w zakresie wiarygodnych, istotnych predyktorów śmiertelności – poprawy czynności płuc wyrażonej zwiększeniem wartości ppFEV1. Stosowanie terapii trójskładnikowej prowadziło ponadto do istotnego obniżenia stężenia jonów chlorkowych w pocie. Leczenie ETI doprowadziło do poprawy wskaźnika klirensu płucnego. Analizowane badania wykazały utrzymywanie się efektu terapeutycznego w czasie.”
PTM wskazuje, że dane literaturowe i obserwacje kliniczne (w tym polskie) potwierdzają również znaczący i szybki spadek ilości transplantacji płuc u chorych z mukowiscydozą po wprowadzeniu ETI na rynek oraz redukcję śmiertelności. Przykładowo, we Francji przed 2020 roku corocznie transplantację płuc przeprowadzano u około 80 pacjentów z mukowiscydozą, a w 2021 roku już tylko 8 (10-krotona redukcja). Śmiertelność w tym okresie spadła z około 20 przypadków/rok, do 16 przypadków w 2020 roku i 3 przypadków w pierwszych 6 miesiącach 2021 roku. Podobnie optymistyczne dane pochodzą z polskich ośrodków transplantacji płuc (Poltransplant), CFF Foundation oraz Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy (w Polsce 10 zgonów w 2022 roku vs 2 zgodny w roku 2023).
PTM ma świadomość wysokiego kosztu leczenia terapią ETI i trudności decyzji w kwestii refundacyjnej. Jednak wobec istotnego pozytywnego efektu zdrowotnego u chorych na mukowiscydozę, ETI powinno zostać objęte refundacją od 2 roku życia zgodnie z zakresem rejestracji terapii lekowej.
Literatura:
- Martin C, Legeai C, Regard L, Cantrelle C, Dorent R, Carlier N, Kerbaul F, Burgel PR. Major Decrease in Lung Transplantation for Patients with Cystic Fibrosis in France. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):584-586. doi: 10.1164/rccm.202109-2121LE. PMID: 34910604; PMCID: PMC8906480.
- Tijana Milinic, Kathleen J. Ramos, Eliana R. Gill, Nora Burdis, Christopher H. Goss, Siddhartha G. Kapnadak, A Dramatic Decline in Lung Transplantation for Cystic Fibrosis in the United States, CHEST Pulmonary, 2024, 100077, ISSN 2949-7892, https://doi.org/10.1016/j.chpulm.2024.100077.
- https://www.cff.org/sites/default/files/2021-11/Patient-Registry-Annual-Data-Report.pdf
- https://www.cysticfibrosis.org.uk/news/key-findings-from-the-2022-uk-cf-registry-report
Serdecznie dziękujemy za udział w XXIII Konferencji Naukowo – Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w dniach 10-12.10.2024. Do zobaczenia w 2025 roku.
Z ogromną przyjemnością zapraszamy wszystkich uczestników konferencji Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy do udziału w szóstej edycji warsztatów edukacyjnych MUKOMARSZ – Krok ku zdrowiu!
6th Vertex Run& Walk Workshop odbędzie się w dniu 11 października 2024 (piątek) w godzinach 13.30-16.30.
Informacje organizacyjne do pobrania tutaj
Zapraszamy do potwierdzenia udziału: https://time4s.pl/mukomarsz-krok-ku-zdrowiu-6th-run–walk-workshop-2024
Do zobaczenia w Częstochowie!
Kliknij, aby pobrać program konferencji w .pdf:
Miło nam poinformować, że ukazały się Standardy europejskie leczenia mukowiscydozy wraz z polskim komentarzem
Standardy europejskie a sytuacja w Polsce
Dorota Sands, Justyna Urszula Milczewska, Wojciech Skorupa, Katarzyna Walicka-Serzysko, Katarzyna Zybert, Łukasz Woźniacki, Ewa Sapiejka, Urszula Borawska-Kowalczyk, Monika Mielus, Natalia Jeneralska, Andrzej Pogorzelski, Szczepan Cofta
https://journals.viamedica.pl/pneumonologia_polska/article/view/101627
Zapraszamy serdecznie na
VII FORUM EKSPERTÓW MUKOWISCYDOZY
Serdecznie zapraszamy na XXIII Konferencję Naukowo – Szkoleniową Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
W tym roku konferencja odbędzie się w dniach 10-12 października 2024 roku w Częstochowie w Hotelu Arche
Więcej szczegółów pod adresem Arche Hotel Częstochowa
Konferencja rozpocznie się we czwartek 10 października o godzinie 14.00 spotkaniami w Grupach Roboczych. Po zakończeniu pierwszego dnia sesji ok. godziny 20.00 zaplanowana jest kolacja oraz nocleg w Hotelu Arche.
W piątek rozpoczniemy sesje od godz. 8.00, a zakończymy ok. godz. 19.00. Na zakończenie drugiego dnia Konferencji zaplanowane jest wieczorne spotkanie.
W sobotę 12 października rozpoczynamy sesje o godz. 8.30, a zakończymy ok. godziny 12.00.
Plan Konferencji będzie dostępny w najbliższym czasie na stronie PTM
Osoby chcące wziąć udział w Konferencji prosimy o rejestrację poprzez wypełnienie i wysłanie formularza zgłoszeniowego na adres ptm@imid.med.pl w terminie od 1 czerwca 2024 do 1 lipca 2024 r.
Opłaty rejestracyjne:
Członkowie PTM 300,00 zł * (+ opłata za członkostwo za rok 2023 i ewentualnie lata poprzednie)
* koszty obejmują pełny udział, noclegi w pokojach 2 os., rezerwacja dla pokoi 1 os. jest możliwa tylko we własnym zakresie – koszty pełnopłatne
Opłatę za udział w Konferencji należy wpłacić na konto PTM najpóźniej do dnia 1 lipca 2024 r.
Konto: Millenium Bank S.A Nr 54 1160 2202 0000 0001 0043 3438
Z dopiskiem: konferencja PTM 2024, imię i nazwisko
Ważne:
Członków PTM , którzy nie mają uregulowanych składek prosimy o wpłacenie zaległej kwoty (włącznie ze składką za rok 2024) razem z opłatą konferencyjną do dnia 1 lipca 2024r.
Ze względu na ograniczoną liczbę miejsc, po tej dacie nie gwarantujemy już noclegów.
Jednocześnie przypominamy, iż składki członkowskie począwszy od roku 2019 wynoszą 100,00 zł dla dotychczasowych członków, natomiast dla nowoprzyjętych pierwsza składka wynosi 150,00 złotych.
Wideorelacja z panelu dyskusyjnego on-line Mukowiscydoza’ 24 – HOT TOPICS
Zapraszamy serdecznie na Panel dyskusyjny on-line Mukowiscydoza’ 24 – HOT TOPICS, który odbędzie się 25 marca 2024 godz. 12.00 – 13.30
Kliknij w link tutaj (nieaktywny – wydarzenie zakończono)
W imieniu
Profesor Doroty Sands, Kierownik Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym i Zakładu Mukowiscydozy IMiD, Prezesa PTM,
Magdaleny Czerwińskiej-Wyraz, Wiceprezesa Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą
zapraszamy na doroczny
VI Koncert Chopinowski w dniu 1 marca 2024 r. o godz. 15.30
Koncert „Chopin – młodość i miłość”
odbędzie się w formule online, za pośrednictwem strony internetowej www.timeforchopin.eu , w zakładce „Chopin na żywo”
Partnerami Wydarzenia są
Citi Handlowy
oraz Samorząd Województwa Mazowieckiego
Przewidywany czas trwania koncertu: ok. 45 min.
Koncerty Chopinowskie to wspólna inicjatywa PTM i PTWM, środowiska lekarzy, zajmujących się mukowiscydozą oraz pacjentów i ich rodzin. Odbywają się co roku dla upamiętnienia urodzin Chopina, który być może sam zmagał się z mukowiscydozą. Począwszy od roku 2022, nasze koncerty są także okazją do świętowania kolejnych rocznic wprowadzenia w Polsce leków przyczynowych – wielkiego przełomowego wydarzenia w leczeniu mukowiscydozy.
Serdecznie zapraszamy
Serdecznie zapraszamy na:
BEZPŁATNY PROGRAM EDUKACYJNY WYNIK BADAŃ PRZESIEWOWYCH NOWORODKÓW I CO DALEJ?
Praktyczne aspekty ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej.
Monitorowanie i rola lekarza POZ.
Zachęcamy do udziału w 47-ej Konferencji ECFS, która odbędzie się w dniach 5-8 czerwca 2024 w Glasgow (odnośnik po kliknięciu w obraz).
Szanowni Państwo,
Z okazji nadchodzących Świąt Bożego Narodzenia pragniemy życzyć Państwu, aby miłość i radość zagościły w Waszych sercach. Niech ten magiczny, świąteczny czas pozwoli na odpoczynek i chwilę wytchnienia od codziennych obowiązków. A zbliżający się Nowy 2024 Rok przyniesie nadzieję na lepsze jutro i obfituje w same dobre wydarzenia, pomyślność oraz zdrowie.
Prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy Prof. Dorota Sands
wraz z Zarządem
Ho, Ho Ho …..
Komunikat Ministra Zdrowia w sprawie finansowania leków Kaftrio i Kalydeco w leczeniu mukowiscydozy w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych
Minister Zdrowia informuje, że produkty lecznicze Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) oraz Kalydeco (iwakaftor) nie będą mogły podlegać finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”), w wskazaniu: pacjenci w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR. Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie w ramach RDTL mają możliwość kontynuacji terapii.
Firma Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. złożyła wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla powyższych leków w powyższym wskazaniu. W dniu 28 listopada 2022 r. powyższe produkty lecznicze otrzymały warunkową rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dotyczącą zasadności finansowania w/w leków ze środków publicznych w opisanym wyżej wskazaniu, z zastrzeżeniem dotyczącym pogłębienia zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania dodatkowego mechanizmu podziału ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika. W toku prowadzonych negocjacji cenowych przedstawione propozycje mechanizmów podziału ryzyka były
niemożliwe do zaakceptowania przez Ministra Zdrowia, a więc warunki finansowe określone przez Prezesa Agencji w rekomendacji nie zostały wypełnione. Podmiot odpowiedzialny zwrócił się do Ministra Zdrowia z wnioskiem o umorzenie postępowań o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leków Kaftrio oraz Kalydeco we wnioskowanym wskazaniu, wszczętym na podstawie wniosku o objęcie refundacją zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 1) ustawy o refundacji. Minister Zdrowia, uwzględniając żądanie strony, umorzył postępowania w dniu 26 października 2023 r.
W świetle powyższego produkty lecznicze Kaftrio i Kalydeco zostały objęte wykazem produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL we wnioskowanych wskazaniach. System RDTL jest ekstraordynaryjnym system dostępu do refundacji dla indywidulanych pacjentów i nie może funkcjonować w zastępstwie refundacji systemowej.
Należy podkreślić, że w ramach programu B.112. – Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84), dostępne są dla pacjentów następujące schematy leczenia:
1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii:
– leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor):
– leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
– leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T;
4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
– leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
Ww. leki są wydawane dla pacjenta zakwalifikowanego do programu bezpłatnie.
Wydatki płatnika publicznego sprawozdane na refundowane leki w ramach programu lekowego B.112. w 2022 r. wyniosły ok. 246 mln zł, dla ok. 860 pacjentów, podczas gdy tylko w 2021 r. wydatki na ten program wyniosły ok. 2,7 mln zł, czyli o 99% mniej niż w 2022 r. Rok 2022 był przełomowy dla leczenia mukowiscydozy w Polsce. W pierwszym półroczu bieżącego roku sprawozdane wydatki wyniosły ok. 256 mln zł.
W 2022 r. na 114 programów lekowych, w których refundowane są innowacyjne leki w różnych schorzeniach zarówno onkologicznych jak i nieonkologicznych, program ten był na 8. Miejscu, a w roku 2023 już na piątym miejscu jeśli chodzi o
największe wydatki na refundację leków w ramach programów lekowych, przy bardzo małej populacji pacjentów, Należy wskazać, że wszystkie wydatki na leki w programie B.112 ponoszone są na rzecz jednego podmiotu odpowiedzialnego,
czyli firmy Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. Minister Zdrowia liczy na elastyczność podmiotu odpowiedzialnego, biorąc pod uwagę potrzeby pacjentów, możliwości finansowe płatnika publicznego, a także wielkość przychodów uzyskiwanych już przez podmiot w programie lekowym.
Podmiot odpowiedzialny poinformował Ministra Zdrowia, że będzie występował ponownie z wnioskiem od czego uzależniona jest możliwość refundacji dla kolejnych grup pacjentów.
Stanowisko Zarządu Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL)
Relacja wideo z Mukomarszu – Krok ku zdrowiu! 2023
Serdecznie dziękujemy za udział w XXII Konferencji Naukowo – Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w dniach 12-14.10.2023. Do zobaczenia w 2024 roku.
Z ogromną przyjemnością zapraszamy wszystkich uczestników konferencji do udziału w piątej edycji warsztatów edukacyjnych MUKOMARSZ – Krok ku zdrowiu!
5th Vertex Run & Walk Workshop odbędzie się w dniu 13 października 2023 (piątek) w godzinach 16.00-19.00.
Plan spotkania i informacje organizacyjne do pobrania tutaj (nowa zakładka).
Rejestracja zakończona.
Do zobaczenia w Kaliszu!
Program XXII Konferencji Naukowo – Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy 12-14.10.2023
Serdecznie dziękujemy za udział w VI FORUM EKSPERTÓW MUKOWISCYDOZY 19 czerwca 2023
Miło nam poinformować, że Prof. Dorota Sands została ponownie wybrana na członka Zarząd Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy.
Dziękujemy za wszystkie oddane głosy.
Szanowni Państwo,
w tym roku Prof. Dorota Sands ponownie kandyduje do Zarządu Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy, w związku z czym wszystkich Państwa, którzy są aktywnymi członkami ECFS zachęcamy do oddania swojego głosu na kandydaturę Prof. Doroty Sands.
Głosowanie trwa do 2 czerwca 2023 r. do godz. 18.00.
Aby oddać głos, proszę zalogować się przy użyciu swoich danych do logowania do konta na stronie ECFS: