Komunikat Ministra Zdrowia w sprawie finansowania leków Kaftrio i Kalydeco w leczeniu mukowiscydozy w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych
Minister Zdrowia informuje, że produkty lecznicze Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) oraz Kalydeco (iwakaftor) nie będą mogły podlegać finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”), w wskazaniu: pacjenci w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR. Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie w ramach RDTL mają możliwość kontynuacji terapii.
Firma Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. złożyła wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla powyższych leków w powyższym wskazaniu. W dniu 28 listopada 2022 r. powyższe produkty lecznicze otrzymały warunkową rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dotyczącą zasadności finansowania w/w leków ze środków publicznych w opisanym wyżej wskazaniu, z zastrzeżeniem dotyczącym pogłębienia zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania dodatkowego mechanizmu podziału ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika. W toku prowadzonych negocjacji cenowych przedstawione propozycje mechanizmów podziału ryzyka były
niemożliwe do zaakceptowania przez Ministra Zdrowia, a więc warunki finansowe określone przez Prezesa Agencji w rekomendacji nie zostały wypełnione. Podmiot odpowiedzialny zwrócił się do Ministra Zdrowia z wnioskiem o umorzenie postępowań o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leków Kaftrio oraz Kalydeco we wnioskowanym wskazaniu, wszczętym na podstawie wniosku o objęcie refundacją zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 1) ustawy o refundacji. Minister Zdrowia, uwzględniając żądanie strony, umorzył postępowania w dniu 26 października 2023 r.
W świetle powyższego produkty lecznicze Kaftrio i Kalydeco zostały objęte wykazem produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL we wnioskowanych wskazaniach. System RDTL jest ekstraordynaryjnym system dostępu do refundacji dla indywidulanych pacjentów i nie może funkcjonować w zastępstwie refundacji systemowej.
Należy podkreślić, że w ramach programu B.112. – Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84), dostępne są dla pacjentów następujące schematy leczenia:
1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii:
– leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor):
– leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
– leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T;
4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
– leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
Ww. leki są wydawane dla pacjenta zakwalifikowanego do programu bezpłatnie.
Wydatki płatnika publicznego sprawozdane na refundowane leki w ramach programu lekowego B.112. w 2022 r. wyniosły ok. 246 mln zł, dla ok. 860 pacjentów, podczas gdy tylko w 2021 r. wydatki na ten program wyniosły ok. 2,7 mln zł, czyli o 99% mniej niż w 2022 r. Rok 2022 był przełomowy dla leczenia mukowiscydozy w Polsce. W pierwszym półroczu bieżącego roku sprawozdane wydatki wyniosły ok. 256 mln zł.
W 2022 r. na 114 programów lekowych, w których refundowane są innowacyjne leki w różnych schorzeniach zarówno onkologicznych jak i nieonkologicznych, program ten był na 8. Miejscu, a w roku 2023 już na piątym miejscu jeśli chodzi o
największe wydatki na refundację leków w ramach programów lekowych, przy bardzo małej populacji pacjentów, Należy wskazać, że wszystkie wydatki na leki w programie B.112 ponoszone są na rzecz jednego podmiotu odpowiedzialnego,
czyli firmy Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. Minister Zdrowia liczy na elastyczność podmiotu odpowiedzialnego, biorąc pod uwagę potrzeby pacjentów, możliwości finansowe płatnika publicznego, a także wielkość przychodów uzyskiwanych już przez podmiot w programie lekowym.
Podmiot odpowiedzialny poinformował Ministra Zdrowia, że będzie występował ponownie z wnioskiem od czego uzależniona jest możliwość refundacji dla kolejnych grup pacjentów.
Stanowisko Zarządu Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL)
Relacja wideo z Mukomarszu – Krok ku zdrowiu! 2023
Serdecznie dziękujemy za udział w XXII Konferencji Naukowo – Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w dniach 12-14.10.2023. Do zobaczenia w 2024 roku.
Z ogromną przyjemnością zapraszamy wszystkich uczestników konferencji do udziału w piątej edycji warsztatów edukacyjnych MUKOMARSZ – Krok ku zdrowiu!
5th Vertex Run & Walk Workshop odbędzie się w dniu 13 października 2023 (piątek) w godzinach 16.00-19.00.
Plan spotkania i informacje organizacyjne do pobrania tutaj (nowa zakładka).
Rejestracja zakończona.
Do zobaczenia w Kaliszu!
Program XXII Konferencji Naukowo – Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy 12-14.10.2023
Serdecznie dziękujemy za udział w VI FORUM EKSPERTÓW MUKOWISCYDOZY 19 czerwca 2023
Miło nam poinformować, że Prof. Dorota Sands została ponownie wybrana na członka Zarząd Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy.
Dziękujemy za wszystkie oddane głosy.
Szanowni Państwo,
w tym roku Prof. Dorota Sands ponownie kandyduje do Zarządu Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy, w związku z czym wszystkich Państwa, którzy są aktywnymi członkami ECFS zachęcamy do oddania swojego głosu na kandydaturę Prof. Doroty Sands.
Głosowanie trwa do 2 czerwca 2023 r. do godz. 18.00.
Aby oddać głos, proszę zalogować się przy użyciu swoich danych do logowania do konta na stronie ECFS:
Składamy wyrazy głębokiego współczucia dla Pani Justyny Kowalczyk – Tekieli z powodu tragicznej śmierci Ukochanego Męża Kacpra.
Jesteśmy wstrząśnięci ogromną stratą Bliskiej Pani Osoby.
Wraz z całym środowiskiem specjalistów mukowiscydozy i pacjentami, których zawsze Pani wspiera swoją dobroczynnością i sercem, łączymy się w bólu z nadzieją, że wspomnienia pozwolą choć na chwilę ukoić ten smutek i cierpienie.
Prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
Prof. Dorota Sands
Serdecznie zapraszamy na XXII Konferencję Naukowo – Szkoleniową Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
W tym roku konferencja odbędzie się w dniach 12-14 października 2023 roku w Kaliszu w Hotelu Hampton By Hilton (dawna Fabryka Fortepianów)
Więcej szczegółów po adresem www.calisiaone.pl
Konferencja rozpocznie się we czwartek 12 października o godzinie 17.00 spotkaniami w Grupach Roboczych. Po zakończeniu pierwszego dnia sesji ok. godziny 20.00 zaplanowana jest kolacja oraz nocleg w Hotelu Hampton By Hilton.
W piątek rozpoczniemy sesje od godz. 8.00, a zakończymy ok. godz. 19.00. Na zakończenie drugiego dnia Konferencji zaplanowane jest wieczorne spotkanie w Skybarze.
W sobotę 14 października rozpoczynamy sesje o godz. 8.30, a zakończymy ok. godziny 13.00.
Plan Konferencji będzie dostępny w najbliższym czasie na stronie PTM
Osoby chcące wziąć udział w Konferencji prosimy o rejestrację poprzez link do dnia 30 czerwca 2023r. do godz. 12.00:
https://rejestracja-ptm.softwebo.pl/
Opłaty rejestracyjne:
Członkowie PTM 200,00 zł – koszty obejmują pełny udział (+ opłata za członkostwo za 2023r. i ewentualnie lata poprzednie)
Opłatę za udział w Konferencji należy wpłacić na konto PTM najpóźniej do dnia 15 lipca2023 r.
Konto: Millenium Bank S.A Nr 54 1160 2202 0000 0001 0043 3438
Z dopiskiem: konferencja PTM 2023, imię i nazwisko
Ważne:
Członków PTM , którzy nie mają uregulowanych składek prosimy o wpłacenie zaległej kwoty (włącznie ze składką za rok 2023) razem z opłatą konferencyjną do dnia 15 lipca 2023r.
Ze względu na ograniczoną liczbę miejsc, po tej dacie nie gwarantujemy już noclegów.
Jednocześnie przypominamy, iż składki członkowskie począwszy od roku 2019 wynoszą 100,00 zł dla dotychczasowych członków, natomiast dla nowoprzyjętych pierwsza składka wynosi 150,00 złotych.
Szanowni Państwo,
XXII Konferencja Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy 12-14.10.2023 r.
Szanowni Państwo,
W tym roku na XXII Konferencję Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy zapraszamy Państwa do najstarszego miasta Polski – Kalisza.
Konferencja odbędzie się w dniach 12-14 października w Hotelu Hampton By Hilton – dawna Fabryka Fortepianów.
Rejestracja odbędzie się poprzez link, który niebawem pojawi się na naszej stronie internetowej pcfs.pl i będzie aktywny od 15 maja do 30 czerwca 2023 r.
Całkowity koszt udziału:
– dla aktywnych członków, którzy mają uregulowane wszystkie składki to 200 zł,
– dla osób niezrzeszonych udział w programie naukowym to 500 złotych oraz 1100 złotych za zakwaterowanie, wyżywienie i piątkowy wieczór z panoramą Kalisza.
Prosimy o uregulowanie zaległych i bieżących składek członkowskich do dnia 30 kwietnia br. Przypominamy, że od roku 2019 r. składka członkowska wynosi 100 złotych.
Wielkanoc to czas refleksji i radości…
Niech nadchodzące Święta Wielkiej Nocy napełnią nasze serca bogactwem duchowym oraz nową nadzieją
Niech będą cudownym czasem spędzonym w ciepłej, rodzinnej atmosferze w otoczeniu budzącej się do życia przyrody
Prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
Prof. Dorota Sands
wraz z Zarządem
Uchwała w sprawie dofinansowania polskich ośrodków mukowiscydozy
Wszystkie uchwały dostępne są tutaj: pcfs.pl/uchwaly
Szanowni Państwo,
W imieniu Rady Naukowej platformy eksperckiej Choroby Rzadkie Optymalnie, Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy i Pani Prof. Doroty Sands serdecznie zapraszamy do udziału w programie edukacyjnym poświęconemu praktycznym probl
Podczas wykładów będzie możliwość zadawania pytań i wymiany wiedzy. Zapraszamy do prezentacji swoich przypadków i problemów.
Pierwszy z serii 5 webinarów odbędzie się 30 marca br. o godz. 14.00.
REJESTRACJA: https://
Szczegółowy program do pobrania tutaj
W razie dodatkowych pytań pozostajemy do Państwa dyspozycji.
Platforma ekspercka Choroby Rzadkie Optymalnie
kontakt@
Tel.: 508 315 070
www.chorobyrzadkieoptymlanie.
Relacja wideo z panelu dyskusyjnego 1 marca 2023
W rocznicę przełomowej decyzji o refundacji modulatorów w Polsce serdecznie zapraszamy na panel dyskusyjny organizowany przez Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy „Krajobraz leczenia mukowiscydozy w rocznicę wprowadzenia leczenia przyczynowego” w formule online w dniu 1 marca 2023 r. w godzinach 12.00 – 13.30 .
Tematy poruszane podczas dyskusji:
1. Zmiana przebiegu choroby u chorych na mukowiscydozę
2. Potrzeby chorych z zaawansowaną chorobą oskrzelowo – płucną
3. Leczenie i profilaktyka w przebiegu mukowiscydozy
4. Antybiotykoterapia.
Paneliści:
Prof. Dorota Sands
Dr Wojciech Skorupa
Dr Ewa Sapiejka
Dr Andrzej Pogorzelski
Prof. Szczepan Cofta
Prof. Irena Wojsyk – Banaszak
Link do spotkania: https://ptm2023.softwebo.pl/
W imieniu
Profesor Doroty Sands, Kierownik Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym i Zakładu Mukowiscydozy IMiD, Prezesa PTM,
Magdaleny Czerwińskiej-Wyraz, wiceprezesa Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą
oraz Dyrekcji SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
zapraszamy na nasz doroczny
V Koncert Chopinowski w dniu 3 marca 2023 r. o godz. 15.00
Koncert „Chopin i przyjaciele” odbędzie się w formule online, za pośrednictwem strony internetowej www.timeforchopin.eu, w zakładce „Chopin na żywo”
Partnerem Wydarzenia jest Samorząd Województwa Mazowieckiego.
Program koncertu w załączonym zaproszeniu. Przewidywany czas trwania koncertu: ok. 60 min.
Koncerty Chopinowskie to wspólna inicjatywa PTM i PTWM, a więc środowiska lekarzy, zajmujących się mukowiscydozą oraz pacjentów i ich rodzin. Odbywają się co roku dla upamiętnienia urodzin Chopina, który być może sam zmagał się z mukowiscydozą. Począwszy od roku 2022, nasze koncerty są także okazją do świętowania kolejnych rocznic wprowadzenia w Polsce leków przyczynowych – wielkiego przełomowego wydarzenia w leczeniu mukowiscydozy.
Cicha noc, święta noc,
Pokój niesie ludziom wszem…
Spokojnych, radosnych i szczęśliwych Świąt Bożego Narodzenia, przepełnionych ciepłem i rodzinną atmosferą,
a w Nowym Roku 2023
pomyślności i spełnienia marzeń w życiu osobistym i zawodowym dla wszystkich członków Towarzystwa i osób związanych z mukowiscydozą
życzy Zarząd Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
Fotorelacja z XXI Konferencji PTM 2022
ECFS Standards of care (2022)1 zalecają monitorowanie objawów depresji i lęku u pacjentów z mukowiscydozą przed włączeniem leczenia modulatorami CFTR oraz nie później niż 3 miesiące po włączeniu leczenia.
Consensus statement
Znajdują się tam także wskazówki jak interpretować wyniki oraz wytyczne dotyczące dalszego postępowania.
https://www.
Wszystkie narzędzia można pobrać poniżej.
przygotowała: Dr n. o zdr. Urszula Borawska-Kowalczyk
Z ogromną przyjemnością zapraszamy wszystkich uczestników konferencji do udziału w czwartej edycji warsztatów edukacyjnych MUKOMARSZ – Krok ku zdrowiu!
4th Vertex Run& Walk Workshop odbędzie się w dniu 22 października 2022 (sobota) w godzinach 10.00-12.00.
Plan spotkania i informacje organizacyjne do pobrania tutaj
Do zobaczenia w Pabianicach!