Kliknij, aby pobrać w .pdf:Stanowisko
Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
Konsultanta Krajowego ds. Chorób Płuc
Konsultanta Krajowego ds. Chorób Płuc Dzieci
W sprawie
Rekomendacji nr 68/2021 dnia 10 czerwca 2021r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy przy zastosowaniu iwakaftoru w skojarzeniu z tezakaftorem i eleksakaftorem” u pacjentów w wieku co najmniej 12 lat, którzy są homozygotyczni lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR z minimalną wartością funkcji
Wyżej wymienieni sygnatariusze niniejszego dokumentu pragną złożyć sprzeciw wobec rekomendacji Prezesa AOTMiT dotyczącej objęcia refundacją produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy przy zastosowaniu iwakaftoru w skojarzeniu z tezakaftorem i eleksakaftorem”, w której to Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, dostępne dowody naukowe i wyniki analiz farmakoekonomicznych oraz wytyczne krajowe i międzynarodowe stwierdza, że finansowanie ze środków publicznych ocenianej technologii medycznej jest niezasadne.
Należy podkreślić, że rekomendacja Prezesa AOTMiT stoi w sprzeczności ze stanowiskiem ekspertów klinicznych, którzy zwracają uwagę na wysoką i utrzymującą się w czasie skuteczność terapii w zakresie poprawy najistotniejszych parametrów mających wpływ na długość przeżycia pacjentów. Ponadto nasz zdecydowany sprzeciw budzi uzasadnienie negatywnej rekomendacji brakami organizacyjnymi systemu opieki nad pacjentami z mukowiscydozą w Polsce. Pragniemy podkreślić, że od wielu lat środowisko klinicystów i organizacji pacjentów zabiega o poprawę warunków leczenia i organizacji opieki dla chorych. Dzięki tym oddolnym inicjatywom w ostatnich latach w Polsce utworzono nowe ośrodki, a w większości pozostałych poprawiono organizację leczenia pacjentów. Składane przez środowisko ekspertów i pacjentów propozycje poprawy finansowania opieki nad pacjentami z mukowiscydozą nie spotkały się jednak z akceptacją władz publicznych. Używanie skutków tych zaniedbań jako argumentu przeciwko zapewnieniu pacjentom dostępu do innowacyjnych leków jest w naszej ocenie niedopuszczalne.
Odnosząc się do argumentów Prezesa AOTMiT pragniemy jednocześnie złożyć następujące wyjaśnienia:
- Podstawowym argumentem przeciwko finansowaniu jest wg Prezesa koszt, który skutkuje znaczącym przekroczeniem progu opłacalności. Ponieważ dane dotyczące ceny leku nie zostały ujawnione, nie jesteśmy w stanie odnieść się do analiz farmakoekonomicznych będących podstawą rekomendacji Prezesa AOTMiT oraz stanowiska Rady Przejrzystości w tym zakresie. Prosimy jednakże Ministra Zdrowia o wzięcie pod uwagę, że kryteria oceny leków stosowanych w chorobach powszechnych nie są adekwatne dla leków stosowanych w chorobach rzadkich, gdzie koszt QALY często wielokrotnie przekracza próg opłacalności, co jednakże nie wyklucza pozytywnej decyzji o objęciu refundacją. Zwrócono na ten problem uwagę w projekcie Planu chorób rzadkich postulując szereg zmian w zakresie oceny technologii medycznych uwzględniających specyfikę chorób rzadkich. Sygnatariusze niniejszego stanowiska jednocześnie zwrócili się z apelem do podmiotu odpowiedzialnego firmy Vertex o znaczące obniżenie ceny będących przedmiotem oceny leków.
- Prezes AOTMiT wskazuje również na to, że w trakcie oceny dostępne były dane na temat efektywności klinicznej z perspektywy krótkookresowej, przedstawiające głównie zastępcze punkty końcowe, bez możliwości oceny wpływu stosowanych technologii na przeżycie i wyleczenie. Są to ograniczenia charakterystyczne dla analizy klinicznej leków stosowanych w chorobach rzadkich, w przypadku których badania kliniczne są obciążone nie tylko małą liczebnością próby, ale często brakiem randomizacji, grupy kontrolnej (co nie dotyczy badań nad lekami przyczynowymi w mukowiscydozie), względnie krótkim czasem obserwacji, wykorzystaniem surogatów i tym samym ograniczoną oceną odległego wpływu na istotne klinicznie punkty końcowe, na co również zwrócono uwagę w projekcie Planu chorób rzadkich. Należy jednocześnie podkreślić, że dostępne badania kliniczne produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor) wykazały wysoką i utrzymującą się w czasie skuteczność w zakresie poprawy funkcji płuc, zmniejszenia występowania objawów ze strony układu oddechowego oraz częstości zaostrzeń choroby oskrzelowo-płucnej, a także innych istotnych parametrów.
Pragniemy podkreślić, że wskaźnikami o największym znaczeniu rokowniczym w mukowiscydozie, pozwalającymi na określenie stopnia uszkodzenia układu oddechowego są w pierwszej kolejności wartości badań spirometrycznych – szczególnie FEV1 (natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa, ang. forced expiratory volume in 1 second). Wszystkie badania kliniczne leków mających wpływ na stan układu oddechowego chorych na mukowiscydozę opierają się na pomiarach spirometrii, a głównym kryterium skuteczności badanej substancji jest wskaźnik FEV1. W oparciu o ten wskaźnik wykazano skuteczność m.in. takich leków jak: dornaza alfa, sól hipertoniczna, czy antybiotyków wziewnych (kolistyna, tobramycyna, aztreonam, lewofloksacyna, amikacyna). W każdym randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu klinicznym z użyciem produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor) wykazano wzrost o co najmniej 13 punktów procentowych wartości FEV1 oraz utrzymanie funkcji płuc w okresie obserwacji. W praktyce klinicznej pacjenci z mukowiscydozą nie mieli dotąd możliwości uzyskania takiej poprawy w zakresie parametrów funkcji płuc przy zastosowaniu najlepszej dostępnej terapii podtrzymującej i przy optymalnej opiece nad pacjentem.
- Odnosząc się do wątpliwości Prezesa AOTMiT dotyczących adekwatności przedstawionych wyników badań klinicznych do warunków polskich należy wskazać na następujące kwestie:
– Pragniemy zwrócić uwagę na to, że mediana wieku w momencie zgonu określona w Polsce na 24 lata nie jest parametrem, który należy porównywać do średniego wieku populacji chorych włączonych do badania. Wiek 24 lata nie jest wiekiem granicznym, którego dożywają polscy pacjenci, zaś w populacji żyjących pacjentów jest znaczący odsetek osób w wieku powyżej 30 i 40 roku życia. Dane dotyczące mediany wieku w momencie zgonu oraz średniego wieku populacji żyjących pacjentów nie powinny być podstawą do wnioskowania na temat skuteczności leków.
– w odniesieniu do komparatora, jakim jest standardowe leczenie objawowe (SoC) Prezes AOTMiT wskazuje na zauważalne różnice pomiędzy warunkami polskiej praktyki klinicznej a warunkami krajów, w których prowadzono badania postuluje jednocześnie podjęcie w pierwszej kolejności działań na rzecz poprawy standardu opieki koordynowanej oraz poprawy dostępu do podstawowych leków i świadczeń, co będzie miało wpływ na wydłużenie życia chorych.
Pragniemy wyjaśnić, że podnoszone przez Prezesa różnice pomiędzy warunkami polskiej praktyki klinicznej a warunkami w innych krajach są częściowo niezasadne, gdyż polscy pacjenci co do zasady nie są pozbawieni dostępu do dobrej jakości opieki medycznej i podstawowych świadczeń oraz podstawowych leków podtrzymujących, jednak w dużej mierze z powodu braku refundacji są obciążeni kosztami ich finansowania. W tym zakresie organizacje zrzeszające pacjentów wydatkują rocznie środki rzędu 8 milionów zł na zakup leków i opłacenie kosztów rehabilitacji – głównie pochodzące z mechanizmu 1%, z dobroczynności oraz PFRON. Postulowana przez Prezesa AOTMiT poprawa dostępności do podstawowych leków nie wpłynie na wydłużenie czasu życia chorych a wyłącznie na zmniejszenie obciążenia ekonomicznego ich rodzin. Dlatego, jak wykazano w badaniach klinicznych produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor), tak korzystny efekt terapeutyczny jest niemożliwy do osiągnięcia jedynie przy zastosowaniu lepszej organizacji opieki zdrowotnej czy optymalnego leczenia podtrzymującego, co jest adekwatne również w populacji polskiej.
Produkt leczniczy Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor) jest lekiem innowacyjnym i wysoce skutecznym, umożliwiającym leczenie przyczynowe mukowiscydozy, dlatego wyżej wymienieni sygnatariusze niniejszego dokumentu rekomendują Ministerstwu Zdrowia objęcie refundacją produktu leczniczego w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy przy zastosowaniu iwakaftoru w skojarzeniu z tezakaftorem i eleksakaftorem i udostępnienie tej przełomowej technologii medycznej pacjentom z Polski.
Warszawa, dn. 14.06.2021 r
prof. Dorota Sands, Prezes Zarządu Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
prof. Halina Batura-Gabryel, Konsultant Krajowy ds. Chorób Płuc
dr n. med. Andrzej Pogorzelski, Konsultant Krajowy ds. Chorób Płuc Dzieci
Serdecznie zapraszamy na XX Konferencję Naukowo – Szkoleniową Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
W tym roku konferencja odbędzie się w dniach 02-04 września 2021 w Łomnicy koło Karpacza w hotelu Osada Śnieżka.
Konferencji rozpocznie się we czwartek 2 września o godzinie 17.00 spotkaniami w Grupach Roboczych. Po zakończeniu pierwszego dnia sesji ok. godziny 19.00 zaplanowana jest kolacja oraz nocleg w Osadzie Śnieżka.
W piątek 3 września rozpoczniemy sesje od godz. 8.45, a zakończymy ok. godz. 19.00. Na zakończenie drugiego dnia Konferencji zaplanowane jest ognisko.
W sobotę 4 września rozpoczynamy sesje o godz. 9.00, a zakończymy ok. godziny 13.00. Na zakończenie trzeciego dnia Konferencji zaplanowany jest lunch w Osadzie Śnieżka
Osoby chcące wziąć udział w Konferencji powinny przesłać formularz zgłoszeniowy drogą elektroniczną na adres ptm@imid.med.pl do dnia 15 czerwca 2021r.
Formularz można pobrać tutaj.
Opłaty rejestracyjne:
Członkowie PTM 100,00 zł – koszty obejmują pełny udział (+ opłata za członkostwo za 2021r. i ewentualnie lata poprzednie)
Opłatę za udział w Konferencji należy wpłacić na konto PTM najpóźniej do dnia 15 czerwca 2021 r.
Konto: Millenium Bank S.A Nr 54 1160 2202 0000 0001 0043 3438
Z dopiskiem: konferencja PTM 2021, imię i nazwisko
Ważne:
Członków PTM , którzy nie mają uregulowanych składek prosimy o wpłacenie zaległej kwoty (włącznie ze składką za rok 2021) razem z opłatą konferencyjną do dnia 15 czerwca 2021r.
Ze względu na ograniczoną liczbę miejsc, po tej dacie nie gwarantujemy już noclegów.
Jednocześnie przypominamy, iż składki członkowskie począwszy od roku 2019 wynoszą 100,00 zł dla dotychczasowych członków, natomiast dla nowoprzyjętych pierwsza składka wynosi 150,00 złotych.
Zarząd Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy