Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy     ul. Marii Konopnickiej 65     05-092 Łomianki
nr konta: 54 1160 2202 0000 0001 0043 3438   |   NIP 527-25-56-748   |   REGON 140576243  |  e-mail: ptm@imid.med.pl

Loading...

admin

O admin

Autor nie uzupełnił żadnych szczegółów
So far admin has created 68 blog entries.

Życzenia Wielkanocne 2025

Z okazji Świąt Wielkanocnych życzymy Państwu serca pełnego nadziei,

wiary, która dodaje sił i miłości, która rozświetla każdy dzień.

Niech ten wyjątkowy czas przyniesie spokój, radość i wiosenne odrodzenie,

a w Waszych domach niech zagości ciepło, bliskość i uśmiech najbliższych.

 

Prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy

Prof. Dorota Sands

wraz z Zarządem

.

By |2025-04-17T18:16:06+02:0017 kwietnia, 2025|Kategorie: Uncategorized|0 komentarzy

XXIV Konferencja Naukowo – Szkoleniowa PTM 10.2025 r. Olsztyn

Informacja w sprawie XXIV Konferencji Naukowo – Szkoleniowa Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy 9 – 11 Października 2025 r.

Rejestracja będzie dostępna od 1 maja do 30 czerwca 2025 roku.

Serdecznie zapraszamy do udziału i do zobaczenia w Olsztynie.

By |2025-04-17T18:12:00+02:006 kwietnia, 2025|Kategorie: Uncategorized|Możliwość komentowania XXIV Konferencja Naukowo – Szkoleniowa PTM 10.2025 r. Olsztyn została wyłączona

Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy z dnia 12.11.2024 r.

Pobierz stanowisko w .pdf

Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie kształtu reformy zdrowia w zakresie opieki nad pacjentami z mukowiscydozą

W związku z pracami nad reformą systemu ochrony zdrowia, w szczególności dotyczącej tak zwanej odwróconej piramidy świadczeń, Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy pragnie zwrócić uwagę interesariuszy na złożony problem opieki nad pacjentem z chorobą rzadką.

W pierwszej kolejności należy podkreślić, że w nowoczesnych systemach ochrony zdrowia opieka nad chorymi na mukowiscydozę odbywa się w jedynie w wybranych ośrodkach mających odpowiednie doświadczenie kliniczne, zasoby kadrowe i sprzętowe. Zgodnie z Europejskimi Standardami Leczenia Mukowiscydozy struktura ośrodka leczenia mukowiscydozy (dalej ośrodki CF) opiera się na zespole wielodyscyplinarnym oraz odpowiednim zapleczu ambulatoryjnym i szpitalnym. Próba rozdrobnienia opieki oraz prowadzenie diagnostyki w każdej poradni pulmonologicznej będzie generować koszty i  jednocześnie doprowadzi do obniżenia jakości opieki nad chorym, ponieważ mukowiscydoza jest  chorobą ogólnoustrojową i nie dotyczy jedynie układu oddechowego. Dlatego też, nie wystarczy jedynie zlecić kosztowne badanie, ale należy je właściwie zinterpretować i zaproponować dalsze leczenie.

Przykładem takiego szczególnego badania jest ocena stężenia chlorków w pocie, które zgodnie ze standardami powinno być wykonywane w ośrodkach z dużym doświadczeniem, czyli wykonujących ponad 150 testów rocznie, w innym przypadku bardzo łatwo o popełnienie błędu laboratoryjnego i uzyskanie wyniku fałszywie ujemnego bądź fałszywie dodatniego.

Obecnie lekarze , w tym lekarze specjaliści mają wiedzę na temat istnienia ośrodków CF i w razie podejrzenie mukowiscydozy, kierują tam pacjentów. Takie rozwiązanie sprawdza się w praktyce i zapobiega opóźnieniu rozpoznania.

W przypadku badań genetycznych wykonywanych w ramach diagnostyki mukowiscydozy, ich zakres zależy od wieku pacjenta, ryzyka wystąpienia choroby (czy badanie przesiewowe noworodków zostało wykonane) oraz wskazań klinicznych. Z jednej strony wprowadzenie sekwencjonowania genu CFTR byłoby najlepszym rozwiązaniem, jednak pociągałoby duże i często nieuzasadnione koszty. Z drugiej strony wprowadzenie w AOS możliwości wąskiego panelu mutacji w genie CFTR nie rozwiąże problemu osób dorosłych. Dlatego też takie decyzje kliniczne należy pozostawić ośrodkom eksperckim.

Centra Leczenia Mukowiscydozy powinny zapobiegać zakażeniom krzyżowym, zapewniać opiekę ambulatoryjną, stacjonarną (w razie nagłego pogorszenia) oraz dostęp do programów lekowych przeznaczonych dla pacjentów z mukowiscydozą.

Ponadto, wszyscy pacjenci  raz w roku powinni mieć wykonane badania oceniające stopień zaawansowania choroby, w skład których wchodzą badania laboratoryjne ( analityczne, mikrobiologiczne), badania czynnościowe płuc, radiologiczne, konsultacja lekarska, dietetyczna, fizjoterapeutyczna i psychologiczna.

Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy wraz z organizacjami pacjenckimi od lat uczestniczy  w kreowaniu rozwiązań systemowych dotyczących opieki nad chorymi. Pomimo dużego wysiłku, nadal stan polskich chorych jest gorszy niż chorych w Europie. Chorzy dorośli stanowią w krajach wysoko rozwiniętych 60% pacjentów, w Polsce tylko ok. 42%. Odsetek dorosłych jest bardzo czułym wskaźnikiem używanym obecnie w ocenie jakości systemu opieki medycznej danego kraju.

W 2023 roku w polskiej części Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy było zarejestrowanych około 1800 chorych. To niezbyt liczna grupa chorych, dla których opieka ambulatoryjna oraz opieka szpitalna, w tym krótkie hospitalizacje, powinny pozostać dostępne. Taka organizacja zapewnia opiekę wielodyscyplinarną, należyte monitorowanie przebiegu choroby oraz izolację pacjentów, co z kolei poprawia wyniki leczenia, długość i jakości życia pacjentów, a jednocześnie obniży koszty leczenia.

By |2025-03-21T10:56:24+01:0021 marca, 2025|Kategorie: Dokumenty|0 komentarzy

VII Koncert Chopinowski 2025

W imieniu

Profesor Doroty Sands, Kierownik Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym i Zakładu Mukowiscydozy IMiD, Prezesa PTM

oraz

Magdaleny Czerwińskiej-Wyraz, Wiceprezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą

zapraszamy na nasz doroczny

VII Koncert Chopinowski w dniu 28 lutego 2025 r. o godz. 15.30.

Koncert „Chopin i Przyjaciele” odbędzie się w formule online,

za pośrednictwem strony internetowej www.timeforchopin.eu w zakładce „Chopin na żywo”

 

Partnerami Wydarzenia są

Samorząd Województwa Mazowieckiego

 oraz Citi Handlowy

 

Program koncertu w załączonym zaproszeniu. Przewidywany czas trwania koncertu: ok. 45 min. 

Koncerty Chopinowskie to wspólna inicjatywa PTM i PTWM, środowiska lekarzy, zajmujących się mukowiscydozą oraz pacjentów i ich rodzin. Odbywają się co roku dla upamiętnienia urodzin Chopina, który być może sam zmagał się z mukowiscydozą. Począwszy od roku 2022, nasze koncerty są także okazją do świętowania kolejnych rocznic wprowadzenia w Polsce leków przyczynowych – przełomowego wydarzenia w leczeniu mukowiscydozy. 

SERDECZNIE ZAPRASZAMY

By |2025-02-18T08:06:11+01:0017 lutego, 2025|Kategorie: Wydarzenia|0 komentarzy

Życzenia Bożonarodzeniowe i Noworoczne

W imieniu Zarządu Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy pragniemy złożyć Państwu

  serdeczne życzenia spokojnych i zdrowych Świąt, pełnych rodzinnej atmosfery i radości.                

               Niech nadchodzący 2025 rok obfituje w sukcesy i wiele dobrych chwil.

By |2024-12-18T21:34:12+01:0018 grudnia, 2024|Kategorie: Wydarzenia|0 komentarzy

Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy z dnia 12.11.2024 r.

Pobierz stanowisko w .pdf

Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie refundacji produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor)

W odniesieniu do rekomendacji nr 120/2024 z dnia 4 listopada 2024 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie oceny leku Kalydeco (iwakaftor) stosowanego w skojarzeniu z Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor, ETI) w ramach programu lekowego B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”, Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy (PTM) wyraża zadowolenie i aprobatę wobec pozytywnej opinii dotyczącej rozszerzenia przedmiotowego programu lekowego.

Jednocześnie Towarzystwo wskazuje na niezrozumiałe i niezgodne z wiedzą medyczną ograniczenie w zakresie mutacji w genie CFTR do pacjentów z genotypem F508del/F508del, F508del/minimal function, F508del/residual function oraz F508del/gating mutation.

Obecnie od października 2023 ETI jest zarejestrowany na terenie UE u dzieci od 2 roku życia i dorosłych z przynajmniej jedną mutacją F508del (druga mutacja nie ma znaczenia w kwalifikacji do leczenia, oznaczenie F508del/any). Jednocześnie dane naukowego wskazują, że lek jest wysoce skuteczny zarówno u homozygot jak i heterozygot F508del, niezależnie od mutacji na drugim allelu genu CFTR.

Zaproponowane przez Prezesa AOTMIT ograniczenia wprowadzają zamieszanie i niepewność, bowiem nie ma naukowej definicji mutacji typu minimal function, residual function i gating mutation, a użyty podział jest uznaniową propozycją podmiotu odpowiedzialnego. Wobec niemożności obiektywnej weryfikacji typu mutacji, świadczeniodawca nie będzie mógł zweryfikować spełnienia kryteriów włączenia pacjenta do programu lekowego B.112.

PTM stoi na stanowisku, że zaproponowana rekomendacja z ww. ograniczeniem jest nieuzasadniona, a rozszerzenie refundacji ETI w ramach programu lekowego powinno nastąpić zgodne z rejestracją terapii lekowej (od 2. roku życia u wszystkich chorych z genotypem F508del / F508del i F508del/any).

By |2024-11-14T19:52:35+01:0013 listopada, 2024|Kategorie: Dokumenty|0 komentarzy

Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy z dnia 04.11.2024 r.

Pobierz stanowisko w .pdf

Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie refundacji produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor)

W odpowiedzi na Stanowisko Rady Przejrzystości nr 116/2024 z dnia 28 października 2024 roku w sprawie oceny leku Kaftrio (ivacaftorum + tezacaftorum +elexacaftorum – ETI) w ramach programu lekowego B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”, Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy wskazuje, że przedmiotowe stanowisko w kwestii merytorycznej jest błędne i niespójne z wnioskami zawartymi w Analizie efektywności klinicznej opublikowanej w kwietniu 2024.

„Dostępne dowody naukowe – badania RCT, badania jednoramienne i porównanie pośrednie, wskazują na wyższą skuteczność terapii ETI we wnioskowanej populacji w porównaniu z leczeniem iwakaftorem, lumakaforem/iwakaftorem, tezakaftorem/iwakaftorem + iwakaftor lub standardowe leczenie, przy zachowaniu akceptowalnego profilu bezpieczeństwa. Pomimo różnorodności analiz, biorąc pod uwagę grupy wiekowe, genotypy i komparatory, wyniki są spójne, wzajemnie się uzupełniają i potwierdzają, że efekt trójlekowej modulacji F508del-CFTR jest na tyle duży, że wystarcza obecność tylko pojedynczej mutacji F508del by osiągnąć oczekiwaną korzyść kliniczną. Wykazano całościową poprawę stanu klinicznego pacjentów, zarówno w odniesieniu do poprawy jakości życia (wynik w domenie oddechowej kwestionariusza CFQ-R) i zmniejszenia częstości zaostrzeń płucnych, jak również w zakresie wiarygodnych, istotnych predyktorów śmiertelności – poprawy czynności płuc wyrażonej zwiększeniem wartości ppFEV1. Stosowanie terapii trójskładnikowej prowadziło ponadto do istotnego obniżenia stężenia jonów chlorkowych w pocie. Leczenie ETI doprowadziło do poprawy wskaźnika klirensu płucnego. Analizowane badania wykazały utrzymywanie się efektu terapeutycznego w czasie.”

PTM wskazuje, że dane literaturowe i obserwacje kliniczne (w tym polskie) potwierdzają również znaczący i szybki spadek ilości transplantacji płuc u chorych z mukowiscydozą po wprowadzeniu ETI na rynek oraz redukcję śmiertelności. Przykładowo, we Francji przed 2020 roku corocznie transplantację płuc przeprowadzano u około 80 pacjentów z mukowiscydozą, a w 2021 roku już tylko 8 (10-krotona redukcja). Śmiertelność w tym okresie spadła z około 20 przypadków/rok, do 16 przypadków w 2020 roku i 3 przypadków w pierwszych 6 miesiącach 2021 roku. Podobnie optymistyczne dane pochodzą z polskich ośrodków transplantacji płuc (Poltransplant), CFF Foundation oraz Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy (w Polsce 10 zgonów w 2022 roku vs 2 zgodny w roku 2023).

PTM ma świadomość wysokiego kosztu leczenia terapią ETI i trudności decyzji w kwestii refundacyjnej. Jednak wobec istotnego pozytywnego efektu zdrowotnego u chorych na mukowiscydozę, ETI powinno zostać objęte refundacją od 2 roku życia zgodnie z zakresem rejestracji terapii lekowej.

Literatura:

  • Martin C, Legeai C, Regard L, Cantrelle C, Dorent R, Carlier N, Kerbaul F, Burgel PR. Major Decrease in Lung Transplantation for Patients with Cystic Fibrosis in France. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):584-586. doi: 10.1164/rccm.202109-2121LE. PMID: 34910604; PMCID: PMC8906480.
  • Tijana Milinic, Kathleen J. Ramos, Eliana R. Gill, Nora Burdis, Christopher H. Goss, Siddhartha G. Kapnadak, A Dramatic Decline in Lung Transplantation for Cystic Fibrosis in the United States, CHEST Pulmonary, 2024, 100077, ISSN 2949-7892, https://doi.org/10.1016/j.chpulm.2024.100077.
  • https://www.cff.org/sites/default/files/2021-11/Patient-Registry-Annual-Data-Report.pdf
  • https://www.cysticfibrosis.org.uk/news/key-findings-from-the-2022-uk-cf-registry-report

By |2024-11-14T19:47:23+01:001 listopada, 2024|Kategorie: Dokumenty|0 komentarzy
Przejdź do góry