XXIII Konferencja PTM – Podziękowania
Serdecznie dziękujemy za udział w XXIII Konferencji Naukowo – Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w dniach 10-12.10.2024. Do zobaczenia w 2025 roku.
Komunikat Ministra Zdrowia w sprawie finansowania leków Kaftrio i Kalydeco w leczeniu mukowiscydozy w ramach procedury RDTL
Komunikat Ministra Zdrowia w sprawie finansowania leków Kaftrio i Kalydeco w leczeniu mukowiscydozy w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych
Minister Zdrowia informuje, że produkty lecznicze Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) oraz Kalydeco (iwakaftor) nie będą mogły podlegać finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”), w wskazaniu: pacjenci w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR. Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie w ramach RDTL mają możliwość kontynuacji terapii.
Firma Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. złożyła wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla powyższych leków w powyższym wskazaniu. W dniu 28 listopada 2022 r. powyższe produkty lecznicze otrzymały warunkową rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dotyczącą zasadności finansowania w/w leków ze środków publicznych w opisanym wyżej wskazaniu, z zastrzeżeniem dotyczącym pogłębienia zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania dodatkowego mechanizmu podziału ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika. W toku prowadzonych negocjacji cenowych przedstawione propozycje mechanizmów podziału ryzyka były
niemożliwe do zaakceptowania przez Ministra Zdrowia, a więc warunki finansowe określone przez Prezesa Agencji w rekomendacji nie zostały wypełnione. Podmiot odpowiedzialny zwrócił się do Ministra Zdrowia z wnioskiem o umorzenie postępowań o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leków Kaftrio oraz Kalydeco we wnioskowanym wskazaniu, wszczętym na podstawie wniosku o objęcie refundacją zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 1) ustawy o refundacji. Minister Zdrowia, uwzględniając żądanie strony, umorzył postępowania w dniu 26 października 2023 r.
W świetle powyższego produkty lecznicze Kaftrio i Kalydeco zostały objęte wykazem produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL we wnioskowanych wskazaniach. System RDTL jest ekstraordynaryjnym system dostępu do refundacji dla indywidulanych pacjentów i nie może funkcjonować w zastępstwie refundacji systemowej.
Należy podkreślić, że w ramach programu B.112. – Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84), dostępne są dla pacjentów następujące schematy leczenia:
1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii:
– leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor):
– leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
– leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T;
4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
– leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
Ww. leki są wydawane dla pacjenta zakwalifikowanego do programu bezpłatnie.
Wydatki płatnika publicznego sprawozdane na refundowane leki w ramach programu lekowego B.112. w 2022 r. wyniosły ok. 246 mln zł, dla ok. 860 pacjentów, podczas gdy tylko w 2021 r. wydatki na ten program wyniosły ok. 2,7 mln zł, czyli o 99% mniej niż w 2022 r. Rok 2022 był przełomowy dla leczenia mukowiscydozy w Polsce. W pierwszym półroczu bieżącego roku sprawozdane wydatki wyniosły ok. 256 mln zł.
W 2022 r. na 114 programów lekowych, w których refundowane są innowacyjne leki w różnych schorzeniach zarówno onkologicznych jak i nieonkologicznych, program ten był na 8. Miejscu, a w roku 2023 już na piątym miejscu jeśli chodzi o
największe wydatki na refundację leków w ramach programów lekowych, przy bardzo małej populacji pacjentów, Należy wskazać, że wszystkie wydatki na leki w programie B.112 ponoszone są na rzecz jednego podmiotu odpowiedzialnego,
czyli firmy Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. Minister Zdrowia liczy na elastyczność podmiotu odpowiedzialnego, biorąc pod uwagę potrzeby pacjentów, możliwości finansowe płatnika publicznego, a także wielkość przychodów uzyskiwanych już przez podmiot w programie lekowym.
Podmiot odpowiedzialny poinformował Ministra Zdrowia, że będzie występował ponownie z wnioskiem od czego uzależniona jest możliwość refundacji dla kolejnych grup pacjentów.
Stanowisko Zarządu PTM w sprawie RDTL
Stanowisko Zarządu Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL)
XXII Konferencja PTM – Podziękowania
Serdecznie dziękujemy za udział w XXII Konferencji Naukowo – Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w dniach 12-14.10.2023. Do zobaczenia w 2024 roku.
Program XXII Konferencja PTM 12-14.10.2023 r.
Program XXII Konferencji Naukowo – Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy 12-14.10.2023
XXII Konferencja PTM 12-14.10.2023 r.
Serdecznie zapraszamy na XXII Konferencję Naukowo – Szkoleniową Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
W tym roku konferencja odbędzie się w dniach 12-14 października 2023 roku w Kaliszu w Hotelu Hampton By Hilton (dawna Fabryka Fortepianów)
Więcej szczegółów po adresem www.calisiaone.pl
Konferencja rozpocznie się we czwartek 12 października o godzinie 17.00 spotkaniami w Grupach Roboczych. Po zakończeniu pierwszego dnia sesji ok. godziny 20.00 zaplanowana jest kolacja oraz nocleg w Hotelu Hampton By Hilton.
W piątek rozpoczniemy sesje od godz. 8.00, a zakończymy ok. godz. 19.00. Na zakończenie drugiego dnia Konferencji zaplanowane jest wieczorne spotkanie w Skybarze.
W sobotę 14 października rozpoczynamy sesje o godz. 8.30, a zakończymy ok. godziny 13.00.
Plan Konferencji będzie dostępny w najbliższym czasie na stronie PTM
Osoby chcące wziąć udział w Konferencji prosimy o rejestrację poprzez link do dnia 30 czerwca 2023r. do godz. 12.00:
https://rejestracja-ptm.softwebo.pl/
Opłaty rejestracyjne:
Członkowie PTM 200,00 zł – koszty obejmują pełny udział (+ opłata za członkostwo za 2023r. i ewentualnie lata poprzednie)
Opłatę za udział w Konferencji należy wpłacić na konto PTM najpóźniej do dnia 15 lipca2023 r.
Konto: Millenium Bank S.A Nr 54 1160 2202 0000 0001 0043 3438
Z dopiskiem: konferencja PTM 2023, imię i nazwisko
Ważne:
Członków PTM , którzy nie mają uregulowanych składek prosimy o wpłacenie zaległej kwoty (włącznie ze składką za rok 2023) razem z opłatą konferencyjną do dnia 15 lipca 2023r.
Ze względu na ograniczoną liczbę miejsc, po tej dacie nie gwarantujemy już noclegów.
Jednocześnie przypominamy, iż składki członkowskie począwszy od roku 2019 wynoszą 100,00 zł dla dotychczasowych członków, natomiast dla nowoprzyjętych pierwsza składka wynosi 150,00 złotych.
Rejestracja na XXII Konferencję PTM
Szanowni Państwo,uprzejmie informujemy, że od 15 maja 2023r. od godz. 12.00 na stronie Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy będzie zamieszczony link do rejestracji na tegoroczną XXII Konferencję PTM. Konferencja odbędzie się w dniach 12-14 października 2023r. w Kaliszu w Hotelu Hampton by Hilton (dawna Fabryka Fortepianów). Koszt opłaty zjazdowej w tym roku wynosi 200 zł.
Link będzie aktywny do dnia 30 czerwca 2023r. do godz.12.00.
Jednocześnie przypominamy o uregulowaniu zaległych i bieżących składek członkowskich.
Wszystkie informacje dotyczące Konferencji znajdzie Państwo na stronie www.pcfs.pl w zakładce Wydarzenia – bieżące od dnia 15 maja 2023r.
Informacja nt. XXII Konferencji PTM 12-14.10.2023 r.
XXII Konferencja Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy 12-14.10.2023 r.
Szanowni Państwo,
W tym roku na XXII Konferencję Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy zapraszamy Państwa do najstarszego miasta Polski – Kalisza.
Konferencja odbędzie się w dniach 12-14 października w Hotelu Hampton By Hilton – dawna Fabryka Fortepianów.
Rejestracja odbędzie się poprzez link, który niebawem pojawi się na naszej stronie internetowej pcfs.pl i będzie aktywny od 15 maja do 30 czerwca 2023 r.
Całkowity koszt udziału:
– dla aktywnych członków, którzy mają uregulowane wszystkie składki to 200 zł,
– dla osób niezrzeszonych udział w programie naukowym to 500 złotych oraz 1100 złotych za zakwaterowanie, wyżywienie i piątkowy wieczór z panoramą Kalisza.
Prosimy o uregulowanie zaległych i bieżących składek członkowskich do dnia 30 kwietnia br. Przypominamy, że od roku 2019 r. składka członkowska wynosi 100 złotych.
Pierwsze lata życia z chorobą – poradnik
MUKOWISCYDOZA
Pierwsze lata życia z chorobą – diagnoza, leczenie, opieka
Poradnik dla rodziców i opiekunów dzieci w wieku 0–3 lat
Dorota Sands, Katarzyna Zybert, Justyna Milczewska,
Natalia Jeneralska, Monika Mielus, Urszula Borawska-Kowalczyk
Poradnik zrealizowany ze środków z grantu Vertex Pharmaceuticals, pod patronatem merytorycznym Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy.
Ze wstępu:
Drodzy Rodzice i Opiekunowie!
Nie bez powodu trzymają Państwo w ręku ten poradnik. Oznacza to, że zdiagnozowano mukowiscydozę u kogoś bardzo Wam bliskiego: dziecka,
wnuczka, kuzyna. Znajdą tu Państwo wiele informacji na temat choroby, będących odpowiedziami na pytania często zadawane przez rodziców i bliskich chorych dzieci. Książka przybliży Państwu, czym jest ta choroba, jak należy ją leczyć i jak można z nią żyć.Informacje tu zawarte są wynikiem wieloletniej pracy, doświadczenia i kontaktów z chorymi na mukowiscydozę i ich rodzinami.
Pozwólcie Państwo, że posłużę się metaforą…
Czy znacie bajkę o Śpiącej Królewnie?
Podczas uroczystości związanych z narodzinami małej królewny zły czar zostaje zneutralizowany czarami dobrej wróżki…
Burza emocji rodziców królewny ilustruje symbolicznie to, co przeżywacie Państwo po usłyszeniu diagnozy choroby u swojego ślicznego
maleństwa.Diagnoza jest jak niemożliwy, zły czar. Na szczęście możemy, tak jak pojawienie się dobrej wróżki, trochę go zneutralizować.
Właśnie dokonaliśmy otwarcia nowej ery leczenia mukowiscydozy związanej z decyzją refundacyjną leków przyczynowych.
Przed chorymi, szczególnie najmłodszymi, otwierają się zupełnie nowe perspektywy życiowe.Aby skorzystać z wszystkich możliwości, które daje współczesna medycyna chorym na mukowiscydozę, należy świadomie współuczestniczyć
w tym kompleksowym leczeniu prowadzonym przez zespół wielodyscyplinarny, który składem przypomina profesjonalny team wybitnego sportowca. Nasz mały Pacjent nie będzie sam, leczenie będzie prowadzone wspólnie z Państwem, rodziną i całym zespołem specjalistów.Mam nadzieję, że ten poradnik poprowadzi Was do zwycięstwa nad mukowiscydozą i przyczyni się do przekształcenie jej w chorobę przewlekłą,
z którą jest możliwe przeżycie dobrego, kreatywnego życia.Zapraszam do lektury!
prof. dr hab. n. med. Dorota Sands
prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy
kierownik Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym i Zakładu Mukowiscydozy IMiD