Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy ul. Marii Konopnickiej 65 05-092 Łomianki
nr konta: 54 1160 2202 0000 0001 0043 3438 | NIP 527-25-56-748 | REGON 140576243 | e-mail: ptm@imid.med.pl
W imieniu Zarządu Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy pragniemy złożyć Państwu
serdeczne życzenia spokojnych i zdrowych Świąt, pełnych rodzinnej atmosfery i radości.
Niech nadchodzący 2025 rok obfituje w sukcesy i wiele dobrych chwil.
Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie refundacji produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor)
Jednocześnie Towarzystwo wskazuje na niezrozumiałe i niezgodne z wiedzą medyczną ograniczenie w zakresie mutacji w genie CFTR do pacjentów z genotypem F508del/F508del, F508del/minimal function, F508del/residual function oraz F508del/gating mutation. Obecnie od października 2023 ETI jest zarejestrowany na terenie UE u dzieci od 2 roku życia i dorosłych z przynajmniej jedną mutacją F508del (druga mutacja nie ma znaczenia w kwalifikacji do leczenia, oznaczenie F508del/any). Jednocześnie dane naukowego wskazują, że lek jest wysoce skuteczny zarówno u homozygot jak i heterozygot F508del, niezależnie od mutacji na drugim allelu genu CFTR. Zaproponowane przez Prezesa AOTMIT ograniczenia wprowadzają zamieszanie i niepewność, bowiem nie ma naukowej definicji mutacji typu minimal function, residual function i gating mutation, a użyty podział jest uznaniową propozycją podmiotu odpowiedzialnego. Wobec niemożności obiektywnej weryfikacji typu mutacji, świadczeniodawca nie będzie mógł zweryfikować spełnienia kryteriów włączenia pacjenta do programu lekowego B.112. PTM stoi na stanowisku, że zaproponowana rekomendacja z ww. ograniczeniem jest nieuzasadniona, a rozszerzenie refundacji ETI w ramach programu lekowego powinno nastąpić zgodne z rejestracją terapii lekowej (od 2. roku życia u wszystkich chorych z genotypem F508del / F508del i F508del/any). |
Stanowisko Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy w sprawie refundacji produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor)W odpowiedzi na Stanowisko Rady Przejrzystości nr 116/2024 z dnia 28 października 2024 roku w sprawie oceny leku Kaftrio (ivacaftorum + tezacaftorum +elexacaftorum – ETI) w ramach programu lekowego B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”, Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy wskazuje, że przedmiotowe stanowisko w kwestii merytorycznej jest błędne i niespójne z wnioskami zawartymi w Analizie efektywności klinicznej opublikowanej w kwietniu 2024.
„Dostępne dowody naukowe – badania RCT, badania jednoramienne i porównanie pośrednie, wskazują na wyższą skuteczność terapii ETI we wnioskowanej populacji w porównaniu z leczeniem iwakaftorem, lumakaforem/iwakaftorem, tezakaftorem/iwakaftorem + iwakaftor lub standardowe leczenie, przy zachowaniu akceptowalnego profilu bezpieczeństwa. Pomimo różnorodności analiz, biorąc pod uwagę grupy wiekowe, genotypy i komparatory, wyniki są spójne, wzajemnie się uzupełniają i potwierdzają, że efekt trójlekowej modulacji F508del-CFTR jest na tyle duży, że wystarcza obecność tylko pojedynczej mutacji F508del by osiągnąć oczekiwaną korzyść kliniczną. Wykazano całościową poprawę stanu klinicznego pacjentów, zarówno w odniesieniu do poprawy jakości życia (wynik w domenie oddechowej kwestionariusza CFQ-R) i zmniejszenia częstości zaostrzeń płucnych, jak również w zakresie wiarygodnych, istotnych predyktorów śmiertelności – poprawy czynności płuc wyrażonej zwiększeniem wartości ppFEV1. Stosowanie terapii trójskładnikowej prowadziło ponadto do istotnego obniżenia stężenia jonów chlorkowych w pocie. Leczenie ETI doprowadziło do poprawy wskaźnika klirensu płucnego. Analizowane badania wykazały utrzymywanie się efektu terapeutycznego w czasie.”
PTM wskazuje, że dane literaturowe i obserwacje kliniczne (w tym polskie) potwierdzają również znaczący i szybki spadek ilości transplantacji płuc u chorych z mukowiscydozą po wprowadzeniu ETI na rynek oraz redukcję śmiertelności. Przykładowo, we Francji przed 2020 roku corocznie transplantację płuc przeprowadzano u około 80 pacjentów z mukowiscydozą, a w 2021 roku już tylko 8 (10-krotona redukcja). Śmiertelność w tym okresie spadła z około 20 przypadków/rok, do 16 przypadków w 2020 roku i 3 przypadków w pierwszych 6 miesiącach 2021 roku. Podobnie optymistyczne dane pochodzą z polskich ośrodków transplantacji płuc (Poltransplant), CFF Foundation oraz Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy (w Polsce 10 zgonów w 2022 roku vs 2 zgodny w roku 2023).
PTM ma świadomość wysokiego kosztu leczenia terapią ETI i trudności decyzji w kwestii refundacyjnej. Jednak wobec istotnego pozytywnego efektu zdrowotnego u chorych na mukowiscydozę, ETI powinno zostać objęte refundacją od 2 roku życia zgodnie z zakresem rejestracji terapii lekowej.
Literatura:
Z ogromną przyjemnością zapraszamy wszystkich uczestników konferencji Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy do udziału w szóstej edycji warsztatów edukacyjnych MUKOMARSZ – Krok ku zdrowiu!
6th Vertex Run& Walk Workshop odbędzie się w dniu 11 października 2024 (piątek) w godzinach 13.30-16.30.
Informacje organizacyjne do pobrania tutaj
Zapraszamy do potwierdzenia udziału: https://time4s.pl/mukomarsz-krok-ku-zdrowiu-6th-run–walk-workshop-2024
Do zobaczenia w Częstochowie!
Kliknij, aby pobrać program konferencji w .pdf:
Miło nam poinformować, że ukazały się Standardy europejskie leczenia mukowiscydozy wraz z polskim komentarzemhttps://journals.viamedica.pl/pneumonologia_polska/article/view/101627
Zapraszamy serdecznie na
W tym roku konferencja odbędzie się w dniach 10-12 października 2024 roku w Częstochowie w Hotelu Arche
Więcej szczegółów pod adresem Arche Hotel Częstochowa
Konferencja rozpocznie się we czwartek 10 października o godzinie 14.00 spotkaniami w Grupach Roboczych. Po zakończeniu pierwszego dnia sesji ok. godziny 20.00 zaplanowana jest kolacja oraz nocleg w Hotelu Arche.
W piątek rozpoczniemy sesje od godz. 8.00, a zakończymy ok. godz. 19.00. Na zakończenie drugiego dnia Konferencji zaplanowane jest wieczorne spotkanie.
W sobotę 12 października rozpoczynamy sesje o godz. 8.30, a zakończymy ok. godziny 12.00.
Plan Konferencji będzie dostępny w najbliższym czasie na stronie PTM
Osoby chcące wziąć udział w Konferencji prosimy o rejestrację poprzez wypełnienie i wysłanie formularza zgłoszeniowego na adres ptm@imid.med.pl w terminie od 1 czerwca 2024 do 1 lipca 2024 r.
Opłaty rejestracyjne:
Członkowie PTM 300,00 zł * (+ opłata za członkostwo za rok 2023 i ewentualnie lata poprzednie)
* koszty obejmują pełny udział, noclegi w pokojach 2 os., rezerwacja dla pokoi 1 os. jest możliwa tylko we własnym zakresie – koszty pełnopłatne
Opłatę za udział w Konferencji należy wpłacić na konto PTM najpóźniej do dnia 1 lipca 2024 r.
Konto: Millenium Bank S.A Nr 54 1160 2202 0000 0001 0043 3438
Z dopiskiem: konferencja PTM 2024, imię i nazwisko
Ważne:
Członków PTM , którzy nie mają uregulowanych składek prosimy o wpłacenie zaległej kwoty (włącznie ze składką za rok 2024) razem z opłatą konferencyjną do dnia 1 lipca 2024r.
Ze względu na ograniczoną liczbę miejsc, po tej dacie nie gwarantujemy już noclegów.
Jednocześnie przypominamy, iż składki członkowskie począwszy od roku 2019 wynoszą 100,00 zł dla dotychczasowych członków, natomiast dla nowoprzyjętych pierwsza składka wynosi 150,00 złotych.
W odniesieniu do 